行业动态

对于大脑发育和功能，FMR1是极其重要的一个基因，其编码的FMRP蛋白被认为在大脑所有细胞中表达。脆性X综合征由FMR1失活而引起，几乎影响大脑发育的方方面面，可导致终生的智力障碍、行为缺陷以及各种病态体征，迄今没有针对性疗法。

值得关注的是，致病基因揭示30年以来，随着病理研究不断深入，脆性X综合征的疗法研发已走在神经发育障碍领域的前沿，行业同道和患者们都在期待**疗法的到来。这些研究也能够为自闭症、阿尔茨海默病等多种大脑疾病提供见解。